Poprawa bezpieczeństwa autoHSCT w terapii amyloidozy łańcuchów lekkich

Mimo wprowadzenia nowych terapii, takich jak inhibitory proteasomów czy leki immunomodulujące, autologiczne przeszczepienie macierzystych komórek krwiotwórczych (ang. autologous hematopoietic stem cell transplant, autoHSCT) pozostaje najbardziej skutecznym podejściem w leczeniu chorych na amyloidozę łańcuchów lekkich.

Poprawa bezpieczeństwa autoHSCT w terapii amyloidozy łańcuchów lekkich

Jednak w latach 2000. odnotowywano wysoką śmiertelność związaną z przeszczepieniem (ang. transplant related mortality, TRM) – rzędu 20-25%, co zmusiło do analizy kryteriów kwalifikacji chorych do tej procedury. Ostatnie doświadczenia wyspecjalizowanych ośrodków wskazują na istotny spadek TRM (2-5%), który przypisany został dokładnej selekcji pacjentów do przeszczepienia. Ponadto, zastosowanie kilku środków wspomagających spowodowało obniżenie toksyczności w stosunku do narządów objętych zmianami.

W ośrodkach w Barcelonie przeanalizowano grupę 66 chorych na amyloidozę łańcuchów lekkich poddanych autoHSCT w celu oceny wpływu stosowanych dodatkowych zabiegów (unikanie G-CSF, żywienie pozajelitowe, iniekcja komórek krwiotwórczych przez kaniule obwodową, profilaktyka stanów zapalnych kortykosteroidami), poza dokładną kwalifikacją, na efekt terapii.

Badanych podzielono na 4 grupy: grupa A (brak selekcji, podawanie G-CSF po przeszczepieniu) licząca 29 chorych, do grupy B (szczegółowa selekcja do transplantacji) przyporządkowano 13 osób, w grupie C (selekcja, ograniczenie stosowania G-CSF) było 14 pacjentów, a w grupie D (selekcja, ograniczenie G-CSF, profilaktyczne podawanie kortykosteroidów) – 10.

Z upływem czasu obserwowano spadek TRM w grupie A (38%) w porównaniu do grupy D (0%), na skutek wprowadzenia restrykcyjnych zasad kwalifikacji chorych do autoHSCT (p = 0,02). Skutkiem spadku TRM był postępujący wzrost 3-letniego całkowitego przeżycia z 62% w grupie A do 100% w grupie D (p = 0,049). W analizie wieloparametrowej jedynym niezależnym czynnikiem prognostycznym przeżycia było zajęcie serca przez chorobę.

Podsumowując dane opublikowane przez hiszpańskich naukowców, wyniki autoHSCT chorych na amyloidozę łańcuchów lekkich uległy istotnej poprawie pod względem redukcji TRM i wydłużenia czasu przeżycia. Wprowadzenie dodatkowych środków zapobiegawczych z restrykcyjną polityką kwalifikacji pacjentów do przeszczepienia ma kluczowe znaczenie dla bezpieczeństwa autoHSCT w terapii amyloidozy łańcuchów lekkich.

Zobacz całą publikację: Gutiérrez-García G, Cibeira MT, Rovira M, Fernández de Larrea C, Tovar N, Rodríguez-Lobato LG, Rosiñol L, Marín P, Solano-Vega J, Suárez-Lledó M, Bataller A, Solano MT, de Llobet N, Domenech A, Borràs N, Lozano M, Cid J, Martínez C, Urbano-Ispizua Á, Esteve J, Carreras E, Fernández-Avilés F, Bladé J. Improving security of autologous hematopoietic stem cell transplant in patients with light-chain amyloidosis. Bone Marrow Transplant. 2019 Jan 21

Przedruk z hematoonkologia.pl