Badania kliniczne

W ostatnich latach pojawiło się wiele nowych leków, które zmieniły diametralnie przebieg szpiczaka. Większość z nich jest badana również w amyloidozie AL. Kilka ośrodków w Polsce również uczestniczy w takich badaniach. Dlatego pacjenci, na różnych etapach choroby, mogą otrzymać propozycję uczestnictwa w badaniu klinicznym.

Badania kliniczne

Co to są badania kliniczne? Czy warto brać w nich udział?

W ostatnich latach pojawiło się wiele nowych leków, które zmieniły diametralnie przebieg szpiczaka. Większość z nich jest badana również w amyloidozie AL. Kilka ośrodków w Polsce również uczestniczy w takich badaniach. Dlatego pacjenci, na różnych etapach choroby, mogą otrzymać propozycję uczestnictwa w badaniu klinicznym. Próby kliniczne z udziałem chorych to kulminacyjny etap co najmniej kilkuletniej pracy w laboratorium prowadzonej przez naukowców. Wprowadzane substancje zostały już wcześniej ocenione pod kątem bezpieczeństwa dla ludzi. Badania podlegają ścisłemu nadzorowi zarówno ze strony lekarza stosującego dane leczenie (badacza), firmy wprowadzającej nowy lek jak i przez organy państwowe (Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych). Protokół leczenia musi zostać zatwierdzony przez Komisję ds. Etyki oraz Ministerstwo Zdrowia. Badania są z założenia zaprojektowane tak, by stosowany lek czy schemat (zarówno w grupie badanej jak w grupie kontrolnej) był co najmniej tak skuteczny jak standardowe leczenie. Trzeba jednak mieć świadomość, że nie ma gwarancji sukcesu. Mogą też pojawić się powikłania i efekty niepożądane, podobnie jak w przypadku standardowo stosowanego leczenia. Przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu klinicznym chory otrzymuje informacje na piśmie oraz ma prawo do uzyskania wyczerpujących odpowiedzi na wszelkie pytania, jakie zada lekarzowi badaczowi. Pacjent ma też prawo do rezygnacji z uczestnictwa w badaniu w każdej chwili. Nie ponosi wówczas żadnych negatywnych konsekwencji, a lekarz wdraża ponownie standardową terapię. Reasumując- badania kliniczne są korzystne, dają bowiem możliwość stosowania nowych, często bardzo drogich i niedostępnych w inny sposób leków.

Źródło: na podstawie Jurczyszyn A., Olszewska-Szopa M, Kostkiewicz M., Suska A., Jędrzejczak WW, Jamroziak K. „Amyloidoza. Poradnik dla pacjentów” 2018