W ramach badań klinicznych można m.in.:
- testować nowe leki przeciwnowotworowe, immunoterapie, terapie celowane czy terapie genowe,
- dodawać nowe substancje czynne do dotychczasowego leczenia (terapia skojarzona),
badać nowe formy podania leku, np. zamiast dożylnie – doustnie lub podskórnie, - oceniać wpływ zmiany diety, aktywności fizycznej czy wsparcia psychologicznego na przebieg choroby,
- sprawdzać, czy określone działania (np. suplementacja, wczesne badania przesiewowe) mogą obniżyć ryzyko wystąpienia choroby nowotworowej,
porównywać nowe schematy leczenia z obecnymi standardami, analizując skuteczność, czas przeżycia oraz jakość życia pacjentów.
Każda nowa terapia zanim trafi do codziennego leczenia, musi przejść przez rygorystyczny proces badań klinicznych, który składa się zazwyczaj z trzech głównych faz (I, II i III), a czasem także fazy IV – prowadzonej już po dopuszczeniu leku do obrotu.
- Faza I skupia się na bezpieczeństwie i dawkowaniu – zazwyczaj z udziałem niewielkiej liczby osób,
- Faza II bada wstępną skuteczność leczenia i dalsze aspekty bezpieczeństwa,
- Faza III porównuje nową terapię z leczeniem standardowym na dużych grupach pacjentów, często międzynarodowo,
- Faza IV to badania obserwacyjne po rejestracji leku, oceniające jego skuteczność i działania niepożądane w codziennej praktyce klinicznej.
Do badań klinicznych mogą być kwalifikowani pacjenci w różnym stadium choroby – zarówno ci, którzy dopiero rozpoczynają leczenie, jak i osoby z nawrotem choroby lub opornością na dotychczasowe terapie. Udział w badaniu może być szansą na dostęp do najnowszych metod leczenia jeszcze przed ich wprowadzeniem na rynek, ale zawsze poprzedzony jest dokładną oceną stanu zdrowia pacjenta, a sam udział jest dobrowolny i bezpłatny.
Uczestnictwo w badaniu klinicznym
Udział w badaniu klinicznym to decyzja, która może przynieść pacjentowi wiele potencjalnych korzyści, ale również wiąże się z pewnym ryzykiem. Chorzy biorący udział w badaniach klinicznych są leczeni zgodnie ze ściśle określonym protokołem, a ich stan zdrowia jest wyjątkowo dokładnie monitorowany – częściej niż w standardowej praktyce medycznej. Uczestnik może otrzymywać leczenie zgodne z obowiązującym standardem terapeutycznym albo nową terapię, która dopiero jest testowana pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa.
Nowe leczenie może okazać się bardziej skuteczne niż dotychczasowe opcje, ale istnieje również możliwość, że będzie mniej skuteczne lub będzie wiązało się z nowymi, nieznanymi wcześniej działaniami niepożądanymi. Dlatego każdy etap badania klinicznego opiera się na precyzyjnej analizie ryzyka i korzyści, a pacjent otrzymuje szczegółowe informacje przed podjęciem decyzji o udziale – to tzw. świadoma zgoda.
Badania kliniczne prowadzone są według ścisłych standardów etycznych i prawnych, a ich przebieg nadzorują niezależne komisje bioetyczne oraz organy regulacyjne. Udział w badaniu jest zawsze dobrowolny i pacjent ma prawo w każdej chwili zrezygnować, bez wpływu na dalszą opiekę medyczną.
Jedną z istotnych zalet udziału w badaniu klinicznym jest możliwość uzyskania dostępu do najnowocześniejszych terapii – często na wiele lat przed ich dopuszczeniem do stosowania w rutynowej praktyce klinicznej. Dla wielu pacjentów, zwłaszcza tych z chorobami rzadkimi lub opornymi na leczenie, może to być realna szansa na poprawę stanu zdrowia lub wydłużenie życia.
Dodatkowo, uczestnictwo w badaniu klinicznym to także wkład w rozwój medycyny – dzięki takim pacjentom możliwe jest wprowadzanie nowych, skuteczniejszych metod leczenia, które w przyszłości mogą pomóc innym chorym. Każdy pacjent w badaniu przyczynia się więc nie tylko do własnego leczenia, ale i do postępu nauki.
Informacja i świadoma zgoda
Zanim pacjent zostanie zakwalifikowany do udziału w badaniu klinicznym, otrzymuje kompletne i zrozumiałe informacje na temat badania – jego celu, przebiegu, możliwych korzyści, potencjalnych zagrożeń oraz dostępnych alternatywnych metod leczenia. Ten proces nazywa się ,,udzieleniem świadomej zgody” i jest obowiązkowy we wszystkich badaniach klinicznych.
Pacjent ma prawo zadawać pytania i otrzymać jasne odpowiedzi, a decyzja o udziale nie powinna być podejmowana w pośpiechu. Formularz świadomej zgody zawiera szczegółowy opis badania, w tym m.in.: kto je prowadzi, jakie procedury będą wykonywane, jak często, jak długo potrwa udział, jakie mogą wystąpić działania niepożądane oraz jakie prawa przysługują uczestnikowi.
Dopiero po przeczytaniu dokumentu i uzyskaniu wyczerpujących informacji, pacjent – o ile nie ma żadnych dalszych wątpliwości – podpisuje formularz świadomej zgody. Jest to formalne potwierdzenie, że rozumie, na czym polega badanie i zgadza się w nim uczestniczyć. Taki podpis nie odbiera jednak prawa do wycofania się z udziału w dowolnym momencie – bez podawania przyczyny i bez wpływu na dalsze leczenie.
Po podpisaniu zgody pacjent jest oficjalnie wpisywany na listę uczestników badania, a jego dalszy udział przebiega zgodnie z zatwierdzonym protokołem badania klinicznego.
Stosowanie placebo w trzeciej fazie badania klinicznego
W badaniach klinicznych III fazy, szczególnie dotyczących leczenia nowotworów, stosowanie placebo – czyli substancji nieaktywnej – jest bardzo rzadkie i ograniczone do ściśle określonych sytuacji. Zdecydowana większość pacjentów bierze udział w tzw. badaniach randomizowanych i kontrolowanych, gdzie uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch (lub więcej) grup: jedna otrzymuje nową terapię badaną, a druga – leczenie zgodne z dotychczasowym standardem terapeutycznym.
Tylko w przypadkach, gdy nie istnieje żaden skuteczny standard leczenia (np. brak zatwierdzonych opcji terapeutycznych w danej sytuacji klinicznej), może być zastosowane placebo – i to zazwyczaj w połączeniu z leczeniem wspomagającym. Jednak nawet wtedy pacjenci są informowani o tej możliwości na etapie uzyskiwania świadomej zgody i mają prawo do świadomej decyzji.
W badaniach III fazy głównym celem jest porównanie skuteczności nowej terapii z obecnie stosowaną, dlatego grupa kontrolna również otrzymuje realne leczenie – często najlepsze dostępne na danym etapie rozwoju medycyny. Udział w grupie kontrolnej nie oznacza więc braku leczenia ani „gorszego traktowania”, a pacjenci objęci badaniem są pod stałym nadzorem medycznym, mają dostęp do regularnych badań diagnostycznych i wysokiego standardu opieki.
Co ważne, zastosowanie placebo nigdy nie może narażać pacjenta na pogorszenie stanu zdrowia ani pozbawiać go szansy na dostępne leczenie – takie zasady regulowane są międzynarodowymi przepisami i nadzorowane przez komisje bioetyczne.
Rezygnacja z udziału w badaniu klinicznym
Pacjent ma prawo zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym w każdej chwili – bez konieczności podawania przyczyny i bez żadnych konsekwencji dla dalszego leczenia. Jest to jedno z podstawowych praw uczestnika badania klinicznego, gwarantowane zarówno przez przepisy krajowe, jak i międzynarodowe regulacje etyczne.
Decyzja o wycofaniu się może wynikać z różnych powodów – pogorszenia samopoczucia, zmiany sytuacji życiowej, obaw związanych z leczeniem lub po prostu zmiany zdania. Niezależnie od przyczyny, lekarz prowadzący zawsze uszanuje decyzję pacjenta i – jeśli to możliwe – zaproponuje dalsze leczenie zgodne ze standardem terapeutycznym lub inne dostępne opcje terapeutyczne.
Rezygnacja nie wpływa negatywnie na relację z zespołem medycznym ani na jakość opieki zdrowotnej. Pacjent nadal pozostaje pod opieką lekarzy i może liczyć na wsparcie oraz kontynuację leczenia w oparciu o najlepszą dostępną wiedzę medyczną.
Ważne jest, aby pacjent, podejmując decyzję o rezygnacji, poinformował o tym lekarza prowadzącego – umożliwi to bezpieczne zakończenie udziału w badaniu oraz właściwe zaplanowanie dalszych kroków terapeutycznych.
Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl
