Fazy badań klinicznych
Badania kliniczne prowadzi się etapami – od pierwszych prób u ludzi, aż po monitorowanie działania leku po jego wprowadzeniu na rynek.
Faza I – bezpieczeństwo i dawkowanie
- Obejmuje małą grupę osób (kilkanaście-kilkadziesiąt).
- Celem jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tego, jak organizm reaguje na lek.
- Ustalany jest bezpieczny zakres dawek.
Faza II – skuteczność i bezpieczeństwo
- Bierze w niej udział kilkadziesiąt lub kilkaset pacjentów z określoną chorobą.
- Sprawdza się, czy lek działa zgodnie z oczekiwaniami.
- Nadal monitoruje się ewentualne skutki uboczne.
Faza III – potwierdzenie skuteczności
- Największa skala badań – setki lub tysiące pacjentów, często w wielu krajach.
- Porównuje się nowy lek z placebo lub standardowym leczeniem.
- Wyniki z tej fazy decydują o dopuszczeniu leku do obrotu przez EMA czy FDA.
Faza IV – obserwacja po wprowadzeniu leku
- Prowadzona już po dopuszczeniu leku do użytku.
- Obejmuje dużą liczbę pacjentów w codziennej praktyce.
- Służy do monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Modele badań klinicznych
Oprócz faz, badania różnią się także sposobem zaprojektowania. To, jak badanie jest prowadzone, wpływa na rzetelność i szybkość uzyskania wyników.
- Badania interwencyjne
Pacjent otrzymuje nową terapię lub placebo/standardowe leczenie. To najczęściej spotykany typ badań, który pozwala sprawdzić skuteczność i bezpieczeństwo.
- Badania obserwacyjne
Pacjent otrzymuje standardowe leczenie, a badacze jedynie obserwują i zbierają dane. W takich badaniach nie podaje się nowych leków eksperymentalnych.
- Randomizacja
Pacjenci są losowo przydzielani do grup (np. lek badany, placebo, standard leczenia). Dzięki temu wyniki są bardziej obiektywne.
- Zaślepienie
Mechanizm ograniczający wpływ oczekiwań na wyniki.
Otwarte badanie – pacjent i lekarz wiedzą, jaka terapia jest stosowana.
Pojedynczo zaślepione – pacjent nie wie, ale lekarz wie.
Podwójnie zaślepione – ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą.
Potrójnie zaślepione – także osoby analizujące dane nie wiedzą, do której grupy należał pacjent.
- Model MAMS (wieloramienny, wieloetapowy)
Model MAMS (Multi-Arm Multi-Stage) pozwala badać kilka terapii jednocześnie w ramach jednego badania. Dzięki temu proces jest szybszy i bardziej efektywny.
- Badania crossover
Każdy pacjent otrzymuje różne terapie w określonej kolejności (np. najpierw lek A, potem lek B). Dzięki temu każdy uczestnik pełni rolę własnej grupy kontrolnej.
Podsumowanie
Badania kliniczne są prowadzone etapami (fazy I-IV) i w różnych modelach (np. interwencyjne, randomizowane, zaślepione, crossover). Każdy etap i model ma swoje znaczenie i odpowiada na inne pytania dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii.
Dzięki tym badaniom pacjenci mogą korzystać z nowoczesnych metod leczenia, a jednocześnie przyczyniają się do rozwoju medycyny.
Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl
Źródła:
- BadaniaKliniczne.pl – Rodzaje i modele badań klinicznych: kompleksowy przewodnik,
- BadaniaKliniczne.pl – Rekrutacja i przebieg badań klinicznych: przewodnik dla pacjenta,
- Agencja Badań Medycznych – informacje dla pacjenta,
- EMA – Clinical Trials Regulation (CTR),
- FDA – Phases of Clinical Trials,
- ICH-GCP E6 (R2) – Good Clinical Practice.