Podsumowanie danych naukowych na temat wutrisyranu

Amyloidoza transtyretynowa (ATTR) jest postępującą i śmiertelną chorobą układową, wynikającą z odkładania się amyloidu powstałego z nieprawidłowo sfałdowanej transtyretyny (TTR) w różnych narządach, w szczególności w układzie nerwowym i sercu. W ostatnich latach rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie umożliwił zahamowanie produkcji amyloidogennej TTR poprzez zastosowanie technologii interferencji RNA. Wutrisiran, będący syntetycznym siRNA sprzężonym z ligandem GalNAc, selektywnie hamuje syntezę TTR w hepatocytach, prowadząc do istotnego i trwałego obniżenia jej stężenia w osoczu.