Ta strona jest dostępna dla zalogowanych użytkowników. Prosimy o zalogowanie się lub założenie konta.
Technika CRISPR-Cas9 jako kolejna terapia dla pacjentów z ATTR
Amyloidoza transtyretynowa (ATTR) jest zagrażającą życiu chorobą charakteryzującą się akumulacją źle uformowanego białka transtyretyny (TTR) w tkankach, głównie w nerwach i sercu. ATTR może być chorobą nabytą jak również wrodzoną. Ta ostatnia postać może zostać wywołana poprzez ponad 100 różnych mutacji w genie TTR. Szacuje się, że około 50 000 osób na całym świecie cierpi na wrodzoną postać ATTR.
