Ta strona jest dostępna dla zalogowanych użytkowników. Prosimy o zalogowanie się lub założenie konta.
Długoterminowy wpływ inotersenu na jakość życia pacjentów z polineuropatią w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej
Badanie NEURO-TTR (identyfikator badania: NCT01737398) było randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniem 3 fazy oceniającym skuteczność inotersenu w leczeniu chorych z polineuropatią w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (ATTRv). Lek był podawany w dawce 300 mg podskórnie 1 x w tygodniu przez 65 tygodni. W ramieniu kontrolnym podawano placebo. W badaniu wykazano, że chorzy leczeni inotersenem utrzymali jakość życia na podobnym poziomie jak przed włączeniem badania lub ją poprawili, podczas gdy chorzy otrzymujący placebo doznawali systematycznego jej pogorszenia.
