Zarejestrowanie tafamidisu do leczenia ATTR-CM zmieniło losy pacjentów. W badaniu klinicznym III fazy Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT), w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność tafamidisu, przestrzeganie zaleceń lekarskich było wysokie: 97,2% pacjentów przyjmowało ≥80% zaplanowanych dawek leku. Z kolei w badaniach dotyczących przestrzegania zaleceń w stosowaniu leków na inne choroby serca wykazano, że poziom też jest znacznie niższy, co przekłada się na gorsze wyniki leczenia. Głównym celem opisywanego badania była ocena przestrzegania zaleceń przez pacjentów leczonych tafamidisem w amerykańskiej bazie danych Symphony Health, która dotyczy przepisywanych i wydawanych pacjentom leków i obejmuje ok. 65% amerykańskiego rynku leków specjalistycznych.
W tej retrospektywnej analizie bazy danych wykorzystano drugorzędowe miary przestrzegania zaleceń, w tym liczbę dni między kolejnymi odbiorami leku oraz wskaźnik przestrzegania zaleceń. Do analizy włączono 2020 pacjentów otrzymujących tafamidis w postaci kapsułek w dawce 61 mg wolnego kwasu tafamidisu lub w postaci kapsułek zawierających megluminę tafamidisu 4×20 mg. Lek był wydawany na 30 dni. Analizę przeprowadzono w okresie od 1 czerwca 2019 do 31 sierpnia 2020.
Wśród chorych 71,6% było w wieku 75-84 lata, a 83,2% całej grupy stanowili mężczyźni. Regularność przyjmowania tafamidisu była wysoka, ponieważ 75% do 100% pacjentów w analizowanych podgrupach osiągnęło lub przekroczyło powszechnie zdefiniowany próg wysokiego przestrzegania zaleceń – 80%. Większość pacjentów odbierała kolejne opakowania leków bez przerwy (n=1633) lub z przerwą <30 dni (n=1267/1317 pacjentów). Przestrzeganie zaleceń nie różniło się pomiędzy płciami ani pomiędzy podgrupami wiekowymi, natomiast różnice dotyczyły zamieszkiwanych regionów – pacjenci mieszkający na północnym wschód lepiej przestrzegali zaleceń w porównaniu do środkowego zachodu. Autorzy nie wyjaśnili przyczyn tych różnic. Najczęściej lekarzem przepisującym tafamidis był kardiolog. Zdecydowana większość chorych przyjmowała również leki z powodu innych chorób, najczęściej leki stosowane w niewydolności serca, leki przeciwkrzepliwe, przeciwnadciśnieniowe, hormony tarczycy, na chorobę refluksową przełyku.
Komentarz:
Według raportu WHO średni wskaźnik przestrzegania zaleceń dla długoterminowej terapii chorób przewlekłych w krajach rozwiniętych wynosi około 50%. Słabe przestrzeganie zaleceń w trakcie długotrwałego schematu leczenia poważnie zmniejsza jego skuteczność i prowadzi do pogorszenia jego wyników, obniżonej jakości życia, a także zwiększonych kosztów opieki zdrowotnej. U chorych na ATTR-CM bez leczenia choroba postępuje szybko, co wiąże się z częstymi hospitalizacjami i krótszym czasem przeżycia. Dotyczy to również pacjentów z nabytą postacią amyloidozy transtyretynowej (ATTRv). Wyniki cytowanego badania potwierdzają przestrzeganie zaleceń w leczeniu tafamidisem na wysokim poziomie, co może przyczynić się do lepszych wyników leczenia i poprawy jakości życia pacjentów.