Choć istnieje uznany standard leczenia nowo rozpoznanej amyloidozy AL (daratumumab + cyklofosfamid + bortezomib + deksametazon), to jednak w razie nawrotu nie ma jednej idealnej terapii, którą można zastosować u każdego chorego.
W ostatnich latach dużą uwagę zwraca się nie tylko na wydłużenie czasu życia, ale również na odpowiednią jego jakość, choć jest to oczywiście trudne do zmierzenia. W amyloidozie AL jakość życia może być znacznie obniżona, co wynika z zajęcia narządowego, jak również z leczenia i jego działań niepożądanych.
W badaniu fazy III TOURMALINE-AL1 losowo przydzielano chorych do leczenia w grupie badanej iksazomib+deksametazon vs grupa kontrolna – wybór lekarza w stosunku 1:1. Chorzy byli leczeni do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. Wyniki leczenia okazały się być korzystniejsze dla chorych, którzy otrzymywali iksazomib+deksametazon, natomiast w poniższej pracy skupiono się na analizie jakości życia mierzonej odpowiednimi wskaźnikami wśród tych chorych.
W sumie w badaniu wzięło udział 168 osób. Mediana wieku w grupie badanej wyniosła 65 lat (zakres 38-84), natomiast w grupie kontrolnej 66 (zakres 33-82). W pierwszej z grup było nieznacznie więcej mężczyzn względem drugiej grupy (60 vs 55%). Odsetek chorych w stadium III wg skali Mayo wyniósł odpowiednio 20 i 17%. Chorzy w obu grupach byli w podobnym stanie ogólnym, w skali ECOG jako 2 zostało sklasyfikowanych 9 i 13% chorych. U 85 pacjentów zastosowano iksazomib+deksametazon w 28-dniowych cyklach (iksazomib 4 mg doustnie w dniach 1, 8 i 15; deksametazon 20 mg/dzień doustnie w dniach 1., 8., 15. i 22.). Chorzy z drugiego z ramion otrzymywali sam deksametazon lub w skojarzeniu z melfalanem, cyklofosfamidem, talidomidem albo lenalidomidem, również w 28-dniowych cyklach. Mediana czasu leczenia w grupie badanej i kontrolnej wyniosła odpowiednio 11,7 i 5,0 miesięcy.
W trakcie trwania badania zbierano następujące informacje na temat jakości życia i uciążliwości symptomów: 36-item Short Form General Health Survey version 2 (SF-36v2) służył do oceny jakości życia, natomiast Functional Assessment of CancerTherapy/Gynecologic Oncology Group Neurotoxicity subscale (FACT/GOG-Ntx); Wersja 4 oraz nowy kwestionariusz objawów w amyloidozie (ASQ) skupiały się na objawach choroby.
Pierwszy z kwestionariuszy pacjenci wypełniali w momencie skriningu, w dniu 1. co trzeciego cyklu oraz w momencie zakończenia leczenia. Pozostałe formularze wypełniano w dniu skriningu, w 1. dniu każdego nowego cyklu oraz w momencie zakończenia leczenia. Ankiety dotyczyły takich kwestii, jak: zdrowie psychiczne, poczucie ogólnego zdrowia, objawy z uszkodzenia nerwów obwodowych (drętwienia kończyn dolnych, dyskomfort w obrębie kończyn górnych i dolnych, skurcze mięśni, problemy z zapinaniem guzików), problemy ze słuchem (dzwonienie w uszach, szumy uszne), ogólne zmęczenie (problemy z poruszaniem się), uczucie duszności, obrzęki kończyn dolnych i in.
Po uzyskaniu wyników badania okazało się, że pacjenci leczeni w ramieniu iksazomib+deksametazon mieli podobną bądź nawet nieznacznie wyższą jakość życia i kontrolę objawów niż chorzy leczeni wg innych opisanych wyżej schematów. Dodatkowo autorzy zwrócili uwagę na fakt całkiem dobrych wyników pochodzących z analizowanych formularzy u chorych, którzy byli włączani do badania. Parametry pozostawały w większości przypadków stabilne w trakcie leczenia. Potrzeba również kolejnych analiz korelacji jakości życia z odpowiedzią na leczenie.
Podsumowując, opublikowane dane pokazują, że leczenie doustne iksazomib+deksametazon, pomimo że stosowane było przez o wiele dłuższy czas niż pozostałe terapie, nie wpływało niekorzystnie na jakość życia chorych.
Zobacz całą publikację: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/ajh.26866.