Ta strona jest dostępna dla zalogowanych użytkowników. Prosimy o zalogowanie się lub założenie konta.
Leczenie vutrisiranem redukuje śmiertelność i częstość występowania incydentów sercowo-naczyniowych – wyniki badania 3. fazy HELIOS-B
Amyloidoza transtyretynowa (ATTR) jest rzadką, postępującą i śmiertelną chorobą, spowodowaną przez nieprawidłowo sfałdowane białko transtyretyny (TTR), które gromadzi się w postaci złogów amyloidu w wielu tkankach, w tym w sercu, nerwach i przewodzie pokarmowym. Wyróżnia się dwie postacie tej choroby: dziedziczną, w której nieprawidłowa konformacja białka wynika z mutacji genetycznej w genie kodującym TTR oraz nabytą (wild-type) ATTR, która polega na dysocjacji tetramerów TTR do monomerów i ich odkładania w narządach. Postać dziedziczna jest dużo rzadsza niż postać nabyta.
