Kluczowe znaczenie ma czas rozpoznania choroby i moment rozpoczęcia leczenia. Terapia powinna być wdrożona możliwie jak najwcześniej, najlepiej przed utrwaleniem nieodwracalnych zmian narządowych, zwłaszcza w sercu i nerkach, które najczęściej ulegają zajęciu. Wczesna interwencja znacząco zwiększa szansę na zahamowanie progresji, a w tym poprawę jakości życia.
Leczenie amyloidozy AL opiera się na dwóch równorzędnych celach:
- Zahamowaniu produkcji nieprawidłowego białka (łańcuchów lekkich). Do leczenia przyczynowego stosuje się chemioterapię, leki immunomodulujące, inhibitory proteasomu, przeciwciała monoklonalne, a w wybranych przypadkach – autologiczny przeszczep komórek krwiotwórczych.
- Ochronie i stabilizacji funkcji zajętych narządów. Leczenie wspomagające obejmuje postępowanie kardiologiczne, nefrologiczne, neurologiczne, gastroenterologiczne, dietetyczne i rehabilitacyjne. Odpowiednie wsparcie narządowe poprawia tolerancję terapii przyczynowej, ogranicza powikłania i wspiera ogólną sprawność pacjenta.
Metody leczenia przyczynowego
W leczeniu amyloidozy AL stosowane są strategie podobne do tych, których używa się w terapii szpiczaka plazmocytowego, z dostosowaniem intensywności terapii do stanu klinicznego pacjenta oraz stopnia zajęcia narządów przez amyloid.
Intensywna chemioterapia i autologiczny przeszczep komórek krwiotwórczych (autoHSCT)
U pacjentów w dobrym stanie ogólnym, spełniających kryteria wydolności narządowej (szczególnie serca), możliwe jest zastosowanie wysokodawkowanej chemioterapii, po której przeprowadzany jest przeszczep komórek krwiotwórczych. Metoda ta umożliwia uzyskanie najgłębszych odpowiedzi hematologicznych, co przekłada się na zahamowanie produkcji amyloidu, a tym samym na długotrwałej stabilizacji lub remisji. Ze względu na intensywność procedury oraz ryzyko powikłań kwalifikacja do autoHSCT jest bardzo restrykcyjna; przyjmuje się, że terapia ta jest możliwa u ok. 20-25% chorych.
Chemioterapia zindywidualizowana
W przypadku braku kwalifikacji do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, np. z powodu zaawansowanego zajęcia narządów, wieku lub współistniejących schorzeń stosowana jest chemioterapia ogólna. Do najczęstszych schematów należą połączenia leków cytostatycznych, leków z grupy inhibitorów proteasomu, glikokortykosteroidów, a także leków immunomodulujących. W ostatnich latach duże znaczenie zyskało także włączenie do terapii przeciwciał monoklonalnych, co daje możliwość uzyskania lepszej odpowiedzi u tych chorych, u których dotychczasowe formy leczenia okazały się niewystarczające.
Metody leczenia wspomagającego
W zależności od tego, które układy zostały dotknięte przez odkładanie amyloidu, wprowadzane jest również odpowiednie, ukierunkowane leczenie wspomagające, np.:
- Kardioprotekcja. Zajęcie serca przez amyloid wiąże się ze sztywnieniem mięśnia sercowego, co skutkuje niewydolnością rozkurczową. U takich pacjentów:
• stosuje się leki moczopędne (diuretyki pętlowe) w celu kontroli obrzęków i duszności,
• prowadzi się monitorowanie rytmu serca i leczenie arytmii,
• unika się leków o działaniu negatywnie inotropowym (np. beta-blokerów, antagonistów kanału wapniowego), które mogą pogłębić niewydolność serca. - Opieka nefrologiczna. Amyloid często odkłada się w kłębuszkach nerkowych, prowadząc do białkomoczu, zespołu nerczycowego, a w zaawansowanych przypadkach do przewlekłej niewydolności nerek. W związku z tym:
• kontroluje się ciśnienie tętnicze,
• monitoruje się i leczy białkomocz,
• zapobiega się progresji niewydolności nerek (m.in. przez optymalizację nawodnienia, ograniczenie nefrotoksycznych leków),
• rozważa się kwalifikację do dializoterapii u pacjentów z krańcową niewydolnością nerek. - Wsparcie neurologiczne. Zajęcie układu nerwowego może prowadzić do neuropatii czuciowo-ruchowej, neuropatii autonomicznej lub do zespołów bólowych. W leczeniu stosuje się:
• leki przeciwbólowe (m.in. przeciwpadaczkowe, trójpierścieniowe),
• farmakoterapię objawową dla zespołów autonomicznych (np. hipotonia ortostatyczna),
• rehabilitację i fizjoterapię, które poprawiają funkcje ruchowe oraz zmniejszają ryzyko powikłań unieruchomienia. - Leczenie gastroenterologiczne i wsparcie odżywienia. W przypadku zajęcia przewodu pokarmowego występują biegunki, zaparcia, utrata masy ciała, złe wchłanianie. Leczenie więc obejmuje:
• łagodzenie objawów żołądkowo-jelitowych (farmakoterapia zależna od objawów),
• wsparcie żywieniowe, często z udziałem dietetyka klinicznego,
• leczenie niedoborów witaminowych i elektrolitowych,
• suplementację doustną lub żywienie pozajelitowe w skrajnych przypadkach.
Rola opieki wielospecjalistycznej
Z uwagi na wielonarządowy charakter choroby, skuteczna opieka nad pacjentem z amyloidozą AL wymaga:
- regularnej kontroli laboratoryjnej (parametry nerkowe, markery sercowe, ocena hematologiczna),
- monitorowania funkcji narządów za pomocą badań obrazowych i czynnościowych,
- ciągłej współpracy z ośrodkiem referencyjnym, który dysponuje zespołem lekarzy różnych specjalności: hematologa, kardiologa, nefrologa, neurologa, dietetyka, gastroenterologa, a w razie potrzeby także psychologa klinicznego i rehabilitanta.
Leczenie amyloidozy AL opiera się na zintegrowanym podejściu terapeutycznym, obejmującym zarówno eliminację przyczyny choroby, jak i kompleksowe wsparcie funkcji narządów dotkniętych przez odkładający się amyloid. Choć wybór odpowiedniego schematu terapeutycznego zależy od wielu czynników klinicznych, nowoczesne możliwości farmakologiczne, w tym przeciwciała monoklonalne, inhibitory proteasomu oraz terapie celowane, pozwalają dziś skutecznie zahamować progresję choroby, a w wielu przypadkach osiągnąć jej długotrwałą stabilizację. Skuteczność terapii w dużej mierze zależy od ścisłej współpracy pacjenta z zespołem specjalistów, regularnego monitorowania parametrów klinicznych oraz elastycznego dostosowywania strategii leczniczej do zmieniającego się obrazu choroby.
W Polsce działa sieć placówek zajmujących się rozpoznawaniem i leczeniem amyloidozy AL. Aktualna lista ośrodków dostępna jest na stronie Amyloidoza.edu.pl.
Na podstawie:
- https://amyloidoza.edu.pl/aktualnosci/dla-chorych/leczenie-amyloidozy/?utm_source=chatgpt.com,
- https://hematoonkologia.pl/informacje-dla-chorych/aktualnosci/id/5147-amyloidoza-nieuleczalny-nowotwor-plazmocytowy-z-szansa-na-przelom-w-terapii.