Prof. Przemysław Leszek pełniący funkcję przewodniczącego Sekcji Asocjacji Niewydolności Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego zwraca uwagę na to, że terapia lekowa dla amyloidozy transtyretynowej (ATTR) pojawiło się w roku 2018. Jak wyjaśnia dowody naukowe w postaci zaślepionego badania randomizowanego pokazują, że leczenie pacjentów cierpiących na to schorzenie jest skuteczne.
– Mamy najtwardszy dowód, w postaci mniejszej liczby zgonów i mniejszej liczby hospitalizacji, jak również pośrednio dowody mniejsze – zaznacza ekspert.
Opisuje: Wiemy, że grupa tych chorych, to nie jest jakaś, obecnie wielka liczebnie grupa pacjentów, jednak niewątpliwie są to beneficjenci tego leczenia, więc warto o tym myśleć.
Kardiomiopatii w ATTR to choroba ultrarzadka
– Staram się wszędzie poszukiwać optymistycznych informacji. I tak w niewydolności serca mamy kilka terapii, które są skuteczne i które są oparte o dość twarde dowody naukowe, które też nie uzyskały refundacji, jednak w tym wypadku mamy populację liczącą ok. miliona – półtora miliona pacjentów. W tym wypadku są to gigantyczne koszty. Jeśli weźmie się pod uwagę koszty ponoszone z powodu Covidu, to w pewnym stopniu tłumaczy to, że te pieniądze skądś się muszą brać – zaznacza.
Dodaje: Natomiast w wypadku kardiomiopatii w ATTR mamy do czynienia z populacją dużo mniejszą. W porównaniu do niewydolności serca to jest naprawdę minimalna grupa i w tej grupie włączenie leczenia przynosi korzystne efekty.
Ekspert podkreśla też, że w sytuacji, gdy wiadomo, że za chorobę odpowiada wariant genetyczny, który nie jest częsty w ATTR-ze, to jeśli wówczas zastosujemy leczenie u osób, które jeszcze nie mają objawów, u których wykryto możliwość wystąpienia choroby w poradnictwie genetycznym, to możemy te osoby zabezpieczyć przed rozwojem choroby.
Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM) to niezwykle rzadka, wyniszczająca, wielonarządowa choroba, która dotyka osoby dorosłe, często jeszcze aktywne zawodowo. Choroba może mieć podłoże genetyczne lub postać wild-type. Terapią zarejestrowaną w UE do leczenia ATTR w postaci kardiomiopatii jest megluminian tafamidisu.
Prof. Przemysław Leszek, przewodniczący, Sekcja Asocjacji Niewydolności Serca, Polskie Towarzystwo Kardiologiczne był gościem panelu: „Choroby rzadkie – jest plan i co dalej” podczas odbywającego się w dniach 14-16 czerwca VI Kongresu Wyzwań Zdrowotnych – HCC 2021 w Katowicach.
źródło: www.rynekzdrowia.pl