Badanie kliniczne oceniające leczenie daratumumabem w skojarzeniu z cyklofosfamidem, bortezomibem oraz deksametazonem (dara-CyBorD) w porównaniu ze schematem CyBorD u pacjentów z amyloidozą AL.
Nadchodzące Święta Bożego Narodzenia niosą ze sobą wiele radości oraz refleksji dotyczących minionego okresu i planów na nadchodzący Nowy 2019 Rok.
Opublikowane niedawno w New England Journal of Medicine wyniki badania klinicznego ATTR-ACT dowodzą skuteczności i bezpieczeństwa leczenia tafamidisem w amyloidozie transtyretynowej serca typu dzikiego (ATTRwt).
W lipcu 2018 roku w New England Journal of Medicine opublikowano wyniki dwóch randomizowanych badań klinicznych porównujące skuteczność oligonukleotydów blokujących syntezę transtyretyny w odniesieniu do grupy leczonej placebo. Do obu badań w stosunku 2:1 randomizowano chorych z rozpoznaniem dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej oraz potwierdzoną polineuropatią amyloidową.
W kwietniu 2018 firma PROTHENA ogłosiła, że badania nad przeciwciałem monoklonalnym NEOD001 nie będą kontynuowane. Powodem tej decyzji były rozczarowujące wyniki dwóch randomizowanych, kontrolowanych placebo, badań klinicznych PRONTO oraz VITAL.
Serdecznie zapraszamy do udziału w II Interdyscyplinarnej Konferencji Amyloidoza, która odbędzie się w dniach 19-20 października 2018 r. w Warszawie. Spotkania z Ekspertami w dniu 19 października odbędą się w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii (ul. I. Gandhi 14), a obrady w dniu 20 października w Centrum Onkologii w Auli im. prof. Tadeusza Koszarowskiego (wejście G, ul. Roentgena 5).
Lista badań klinicznych dla chorych na różne typy amyloidozy prowadzonych aktualnie w Polsce, wraz z ich krótką charakterystyką.
Według profesora Krzysztofa Jamroziaka coraz więcej uwagi jest poświęcanej tej jednostce chorobowej. Wśród licznych doniesień na uwagę zasługują te dotyczące obiecujących wyników daratumumabu w badaniu drugiej fazy AMYDARA prezentowanych przez profesora Arnauda Jaccarda i amerykańskie doniesienie o pomocnej roli jaką mogą odgrywać badania koagulologiczne w przewidywaniu ciężkich krwawień w amyloidozie.
Podstawowe informacje na temat amyloidozy – co to jest, skąd się bierze, jak powstaje amyloid…
Objawy amyloidoz wynikają z uszkodzeń narządowych, nie są więc jednakowe u wszystkich chorych. Najczęstszym objawem ogólnym jest osłabienie. W przypadku amyloidozy AL u 2/3 pacjentów dochodzi do uszkodzenia nerek, a u połowy – do objawowego zajęcia serca.
Istnieje wiele rodzajów amyloidozy, jednak najczęściej spotyka się cztery z nich. Pozostałe występują znacznie rzadziej.
Amyloidoza AL to najczęściej diagnozowana postać amyloidozy, odpowiada za 85% rozpoznań. Kiedyś nazywano tę postać amyloidozą pierwotną. Złogi białka odkładane w jej przebiegu mogą uszkadzać prawie wszystkie tkanki i narządy, szczególnie zaś: serce (74% chorych), nerki (65%), nerwy obwodowe, przewód pokarmowy, a także układ oddechowy.
Starcza amyloidoza układowa (z angielskiego: senile systemic amyloidosis – SAA) jest związana z amyloidem TTR zbudowanym z prawidłowej cząsteczki transtyretyny (typ dziki), która sama w sobie wyjściowo ma potencjał przekształcania w nieprawidłowe białko amyloidu i po upływie odpowiednio długiego czasu może powodować powstawanie złogów w sercu. Częstość występowania u osób powyżej 80. roku życia wynosi 25% i dotyczy głównie płci męskiej.
Dziedziczna amyloidoza (z angielskiego: hereditary amyloidosis) rozwija się na skutek mutacji zachodzącej w materiale genetycznym danego chorego w czasie jego życia lub jest dziedziczona od jednego z rodziców.
Amyloid A w surowicy to tak zwane białko ostrej fazy, co oznacza, iż jego stężenie we krwi rośnie w stanach zapalnych. Białko to jest produkowane w wątrobie. Sama jego obecność we krwi nie oznacza amyloidozy. Dopiero złogi o nieprawidłowej strukturze odkładane w narządach świadczą o chorobie.
Amyloidoza ALECT2 to amyloidoza z białkiem produkowanym przez leukocyty (białe krwinki). Nie wiadomo jeszcze, czy można tą chorobę dziedziczyć. Objawy są przypominają amyloidozę AL, często dochodzi do uszkodzenia nerek. Prawdopodobnie ta postać amyloidozy jest znacznie częstsza niż się obecnie szacuje.