Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak – kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii (IHiT) w Warszawie omawia szczegóły rejestracji FDA (Food and Drug Administration) pierwszego leku w leczeniu amyloidozy łańcuchów lekkich czyli Darzalex Faspro.
Opisano ponad trzydzieści białek, które mogą powodować amyloidoze natomiast najczęściej występują cztery typy amyloidozy.
Amyloidoza nie jest jedną chorobą, jest to grupa chorób – w tej chwili znanych jest ponad trzydzieści różnych amyloidoz – wszyskie one są bardzo rzadkie.
Amyloidoza AL czyli amyloidoza łańcuchów lekkich jest rodzajem choroby nowotworowe układu chłonnego w której komórkami nowotworowymi są plazmocyty – rodzaj komórek szpiku. produkuja one nieprawidlowe białko część immunoglobuliny zwany łańcuchem lekkim.
Mimo że źródłem nieprawidłowości w przypadku amyloidozy transtyretynowej jest wątroba to jej prezentacja, czyli objawy mają charakter kardiologiczny.
Podstawą genetyczną chorób kryjacych sie pod pojęciem amyloidozy jest odkładanie się złogów amyloidu* w tkankach poszczególnych narządów. Wykrycie tych złogów jest podstawą rozpoznania amyloidozy. Zapraszamy do zapoznania się z wykładem dr n. med. Bartosza Puły który wyjaśni dlaczego tak ważne w diagnostyce jest rozpoznanie danego typu amyloidozy oraz jakimi metodami typowania amyloidu dziś dysponujemy.
Na zbliżające się Święta pragniemy złożyć życzenia przeżywania Bożego Narodzenia w zdrowiu, radości i ciepłej rodzinnej atmosferze. Kolejny zaś Rok 2021 niech stanie się czasem pomyślności i wielu dobrych doświadczeń.
życzy zespół Polskiej Sieci Amyloidozy
4 czerwca poznaliśmy wyniki konkursu Supertalenty w Medycynie 2019. Wśród finalistów nie zabrakło specjalisty z zakresu hematologii.
Mimo wprowadzenia nowych terapii, takich jak inhibitory proteasomów czy leki immunomodulujące, autologiczne przeszczepienie macierzystych komórek krwiotwórczych (ang. autologous hematopoietic stem cell transplant, autoHSCT) pozostaje najbardziej skutecznym podejściem w leczeniu chorych na amyloidozę łańcuchów lekkich.
Spadek masy ciała, obrzęki, osłabienie, męczliwość – mogą być efektem odkładającego się w narządach nieprawidłowego białka – amyloidu.
Z głębokim żalem żegnamy zmarłą 21 lutego Panią profesor Annę Dmoszyńską, założycielkę Polskiej Grupy Szpiczakowej, pomysłodawczynię cyklicznych spotkań w Kazimierzu Dolnym i członka Rady Programowej portalu Amyloidoza.edu.pl.
Badanie kliniczne oceniające leczenie daratumumabem w skojarzeniu z cyklofosfamidem, bortezomibem oraz deksametazonem (dara-CyBorD) w porównaniu ze schematem CyBorD u pacjentów z amyloidozą AL.
Nadchodzące Święta Bożego Narodzenia niosą ze sobą wiele radości oraz refleksji dotyczących minionego okresu i planów na nadchodzący Nowy 2019 Rok.
Opublikowane niedawno w New England Journal of Medicine wyniki badania klinicznego ATTR-ACT dowodzą skuteczności i bezpieczeństwa leczenia tafamidisem w amyloidozie transtyretynowej serca typu dzikiego (ATTRwt).
W lipcu 2018 roku w New England Journal of Medicine opublikowano wyniki dwóch randomizowanych badań klinicznych porównujące skuteczność oligonukleotydów blokujących syntezę transtyretyny w odniesieniu do grupy leczonej placebo. Do obu badań w stosunku 2:1 randomizowano chorych z rozpoznaniem dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej oraz potwierdzoną polineuropatią amyloidową.
W kwietniu 2018 firma PROTHENA ogłosiła, że badania nad przeciwciałem monoklonalnym NEOD001 nie będą kontynuowane. Powodem tej decyzji były rozczarowujące wyniki dwóch randomizowanych, kontrolowanych placebo, badań klinicznych PRONTO oraz VITAL.