Amyloidoza łańcuchów lekkich immunoglobulin (amyloidoza AL) jest rzadką chorobą układową, w której odkładanie złogów amyloidu prowadzi do postępującego uszkodzenia narządów, przede wszystkim serca i nerek. Pomimo znacznej poprawy wyników leczenia dzięki terapiom ukierunkowanym na nieprawidłowy klon plazmocytów, obecnie stosowane schematy nie przyspieszają usuwania już istniejących złogów amyloidu. Anselamimab (CAEL101) jest przeciwciałem monoklonalnym IgG1 kappa wiążącym włókna amyloidowe i potencjalnie ułatwiającym ich eliminację. Lek ten natomiast nie łączy się z prawidłowymi łańcuchami lekkimi. W badaniach przedklinicznych anselamimab wykazywał aktywność w kierunku obu izotypów. Celem badań CARES była ocena skuteczności i bezpieczeństwa anselamimabu stosowanego równolegle ze standardowym leczeniem u chorych z zaawansowaną amyloidozą AL.
Zajęcie przewodu pokarmowego w układowej amyloidozie łańcuchów lekkich (amyloidozie AL) jest stosunkowo rzadką, lecz istotną klinicznie manifestacją choroby. Dotychczasowe dane dotyczące obrazu klinicznego, zmian histopatologicznych oraz czynników rokowniczych pozostają ograniczone, a znaczenie lokalizacji i wzorca odkładania amyloidu w przewodzie pokarmowym nie zostało jednoznacznie określone. Celem niniejszej pracy była kompleksowa ocena objawowego zajęcia przewodu pokarmowego w przebiegu amyloidozy AL, ze szczególnym uwzględnieniem obrazu klinicznego, histopatologicznego, czynników wpływających na przeżycie oraz przyczyn chorobowości związanej z zajęciem przewodu pokarmowego.
Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) jest rzadką chorobą wynikającą z klonalnej proliferacji komórek plazmatycznych i odkładania się patologicznych łańcuchów lekkich immunoglobulin w narządach, co prowadzi do ich postępującej niewydolności. Aktualnym standardem leczenia pierwszej linii jest schemat Dara-CyBorD (daratumumab-cyklofosfamid-bortezomib-deksametazon), jednak znaczna część pacjentów, zwłaszcza z zaawansowanym zajęciem serca, nie kwalifikuje się do terapii zawierającej cyklofosfamid ze względu na jego ograniczoną tolerancję.
Nabyta amyloidoza transtyretynowa (ATTR) jest rzadkim powikłaniem przeszczepienia wątroby metodą domino (ang. domino liver transplantation, DLT), w którym biorca otrzymuje narząd od chorego z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (ATTRv). Mimo rosnącej liczby doniesień dotyczących tej jednostki chorobowej, długoterminowy przebieg kliniczny oraz skuteczność nowoczesnych terapii modyfikujących przebieg choroby pozostają niewystarczająco poznane. Celem niniejszego badania była ocena częstości rozwoju nabytej amyloidozy ATTR, jej manifestacji klinicznych oraz wyników leczenia u biorców przeszczepień metodą domino.
Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) jest układową chorobą związaną z odkładaniem włókien amyloidowych pochodzących z monoklonalnych łańcuchów lekkich immunoglobulin, prowadzącą do postępującego uszkodzenia narządów, szczególnie serca i nerek. Pomimo znaczącego postępu terapeutycznego, w tym wprowadzenia daratumumabu do leczenia pierwszej linii, wczesna śmiertelność pozostaje istotnym problemem klinicznym. Celem badania było określenie częstości zgonów w ciągu pierwszych 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia oraz opracowanie i walidacja modelu prognostycznego pozwalającego przewidywać ryzyko wczesnej śmiertelności u pacjentów z nowo rozpoznaną amyloidozą AL leczonych schematami zawierającymi daratumumab.
Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) jest układową chorobą wynikającą z odkładania nieprawidłowo sfałdowanych łańcuchów lekkich immunoglobulin w postaci amyloidu w narządach, najczęściej w sercu i nerkach. Zajęcie serca stanowi główny czynnik rokowniczy i wiąże się z rozwojem kardiomiopatii restrykcyjnej, niewydolności serca oraz wysoką śmiertelnością. W ostatnich latach zaproponowano pojęcie całkowitej odpowiedzi biomarkerowej serca (ang. cardiac biomarker complete response; cardiac biomarker CR), definiowanej jako utrzymujące się przez co najmniej 12 miesięcy stężenie NT-proBNP ≤350 pg/mL lub BNP ≤80 pg/mL. Celem pracy była szczegółowa charakterystyka pacjentów z amyloidozą AL, którzy osiągnęli cardiac biomarker CR, ze szczególnym uwzględnieniem danych dotyczących przebiegu klinicznego, leczenia oraz przeżycia.
Amyloidoza transtyretynowa (ATTR) jest postępującą i śmiertelną chorobą układową, wynikającą z odkładania się amyloidu powstałego z nieprawidłowo sfałdowanej transtyretyny (TTR) w różnych narządach, w szczególności w układzie nerwowym i sercu. W ostatnich latach rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie umożliwił zahamowanie produkcji amyloidogennej TTR poprzez zastosowanie technologii interferencji RNA. Wutrisiran, będący syntetycznym siRNA sprzężonym z ligandem GalNAc, selektywnie hamuje syntezę TTR w hepatocytach, prowadząc do istotnego i trwałego obniżenia jej stężenia w osoczu.
Leczenie pierwszego rzutu w układowej amyloidozie łańcuchów lekkich (AL) uległo istotnej ewolucji dzięki zatwierdzeniu stosowania daratumumabu w skojarzeniu z bortezomibem, cyklofosfamidem i deksametazonem, co znacząco poprawiło odsetki odpowiedzi zarówno hematologicznych, jak i narządowych. Mimo tych postępów u wielu pacjentów ostatecznie dochodzi do nawrotu choroby, a nadal nie ustalono standardowego schematu leczenia ratunkowego ani optymalnego momentu jego wdrożenia.
Już dziś, 1 lipca 2026 r., weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Dotyczy ona m.in. chorych na kardiomiopatię w przebiegu amyloidozy transtyretynowej.
Przedstawiamy kolejną część wytycznych opublikowanych przez ASH. Poniżej znajduje się zwięzły opis problemu zdrowotnego, jakim jest amyloidoza, szacowaną częstość jej występowania, jak również wpływ opóźnienia diagnozy na rokowanie chorych. Zarysowane jest również tło historyczne patogenezy i nazwenictwa amyloidoz.
Współczesna medycyna dysponuje coraz skuteczniejszymi narzędziami terapeutycznymi w amyloidozie transtyretynowej (ATTR). Warunkiem powodzenia leczenia pozostaje jednak szybkie i precyzyjne rozpoznanie choroby. Ze względu na zróżnicowany przebieg oraz niespecyficzne objawy ze strony wielu układów, optymalna opieka nad pacjentem wymaga ścisłej współpracy kardiologów, neurologów i hematologów.
Rzeczywiste historie pacjentów najlepiej ukazują wyzwania związane z rozpoznawaniem amyloidozy serca. W prezentowanym materiale dr n. med. Daria Keller z I Kliniki Kardiologii w Poznaniu oraz dr n. med. Maciej Nadel z II Kliniki Kardiologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi omawiają przypadki kliniczne, zwracając uwagę na znaczenie czerwonych flag diagnostycznych oraz interdyscyplinarnego podejścia do rozpoznawania tej wciąż zbyt rzadko diagnozowanej choroby.
Tegoroczny Kongres EHA przyniósł istotne doniesienia dotyczące leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej, szpiczaka plazmocytowego oraz amyloidozy. Prof. Krzysztof Jamroziak omawia nowe zalecenia EHA, dane z badania MajesTEC-9 oraz wyniki badań nad terapiami, które mogą w przyszłości zmienić standardy postępowania. Szczególne znaczenie mają tu schematy leczenia ograniczone w czasie, wcześniejsze zastosowanie przeciwciał dwuswoistych oraz nowe podejście do terapii amyloidozy ukierunkowane bezpośrednio na złogi amyloidu.
11 czerwca 2026 r. został przedstawiony najnowszy projekt listy leków refundowanych, który ma wejść w życie 1 lipca 2026 r.
Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) jest rzadką chorobą układową związaną z klonalnym rozrostem komórek plazmatycznych i odkładaniem patologicznych złogów amyloidu w narządach, przede wszystkim w sercu i nerkach.
Zachęcamy do zapoznania się z debatą pt. „Amyloidoza transtyretynowa z perspektywy kardiologa i neurologa”, podczas której dr n. med. Katarzyna Holcman, spec. kardiologii i dr Marta Lipowska, spec. neurologii omawiają najważniejsze wyzwania diagnostyczne i terapeutyczne związane z amyloidozą ATTR.