Rzadka, cicha i niebezpieczna – amyloidoza transterytynowa, choroba najczęściej potwierdzana u pacjentów z niewydolnością serca. Podczas VI Konferencji „Dzień Chorób Rzadkich”, która odbędzie się 1 marca 2025 r., wybitni specjaliści skupią się m.in. na leczeniu amyloidozy ATTR.
Zajęcie serca przez złogi amyloidu w uogólnionej amyloidozie łańcuchów lekkich (amyloidozie AL) prowadzi do przewlekłej niewydolności serca i jest głównym niekorzystnym czynnikiem rokowniczym. W przypadku amyloidozy AL złogi zbudowane są z nieprawidłowo sfałdowanych wolnych łańcuchów lekkich i ich oligomerycznych prekursorów.
Od lipca 2024 roku do refundacji wszedł pierwszy lek stosowany w leczeniu przyczynowym amyloidozy transtyretynowej (ATTR). Część chorych była już wcześniej leczona dzięki programowi charytatywnemu, finansowanemu przez producenta, jednak obecnie stopniowo do nowego programu lekowego włączani są kolejni pacjenci. Pierwsze doświadczenia z jego funkcjonowania są dobre, być może jednak będą w nim konieczne zmiany – mówią prof. Piotr Podolec i prof. Jacek Grzybowski z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Kardiomiopatii.
Wybór kolejnej linii leczenia u pacjentów z zaawansowanym stadium amyloidozy łańcuchów lekkich (amyloidozy AL) i zajęciem serca nadal pozostaje trudnym zadaniem. Jedną z obiecujących opcji terapeutycznych jest wenetoklaks, szczególnie wśród pacjentów z t(11;14) oraz ekspresją białka BCL-2.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią dr Moniki Gawor-Prokopczyk na temat badania obserwacyjnego „Rejestr amyloidozy ATTR”.
Amyloidoza może wystąpić w obrębie każdego narządu. Najczęściej obejmuje nerki śledzionę, wątrobę lub serce. W ok. 14-15% przypadków nieprawidłowe białko gromadzi się w rejonie szyi i głowy, najczęściej w krtani. Rzadziej spotykana jest w tchawicy, oczodołach i nosowej części gardła.
Z Okazji Świąt Bożego Narodzenia składamy życzenia wszelkiego dobra i nadziei, miłości, wiary, siły i wytrwałości.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr hab. Jolanty Małyszko na temat transplantacji nerek u pacjentów z amyloidozą.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. Małgorzaty Sobieszczańskiej-Małek na temat transplantacji serca u chorych z amyloidozą.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzą prof. dra hab. Jacka Grzybowskiego na temat aktualnych wytycznych leczenia amyloidozy transtyretynowej.
21 października 2024 r. Prezydent Rzeczypospolitej Polskiej, Andrzej Duda, wręczył akty nominacyjne dla nauczycieli akademickich oraz pracowników nauki i sztuki.
Zajęcie serca ma najważniejsze znaczenie dla rokowania chorych z amyloidozą łańcuchów lekkich (amyloidozą AL). Zajęcie wątroby również wpływa na przeżycie w tej chorobie, ponadto zwiększa ryzyko wystąpienia toksyczności związanej z leczeniem.
Wysokodawkowana chemioterapia wspomagana podaniem autologicznych komórek krwiotwórczych (autoSCT) nadal stanowi główną metodę leczenia pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (amyloidozą AL), kwalifikujących się do tej procedury.
Zapraszamy do obejrzenia nagrań z VIII Interdyscyplinarnej Konferencji Amyloidoza, która miała miejsce w dniach 11-12 października 2024 r. w formie hybrydowej.
Kotransporter sodowo-glukozowy 2 (SGLT2) jest zlokalizowany w kanalikach proksymalnych nerek i odpowiada za reabsorpcję ponad 90% glukozy, która dostała się do światła kanalików. W 2014 roku dapagliflozyna i empagliflozyna (inhibitory SGLT2) zostały zarejestrowane w leczeniu cukrzycy typu 2.