Układowa amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) jest nieuleczalnym schorzeniem spowodowanym przez odkładanie się w kluczowych narządach pozakomórkowych agregatów zbudowanych z łańcuchów lekkich przeciwciał.
Już dziś, 1 kwietnia 2025 r., weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Będzie dotyczył m.in. chorych na amyloidozę transtyretynową.
Amyloidoza serca (CA), szczególnie na tle amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CA) zyskała ostatnio zwiększone zainteresowanie wśród kardiologów. Wynika to między innymi z faktu, iż częstość występowania choroby okazuje się być wyższa niż wcześniej sądzono.
W opublikowanym 12 marca projekcie kwietniowej listy refundacyjnej znajduje się nowy program lekowy – dedykowany nowoczesnemu leczeniu osób z dziedziczną amyloidozą transtyretynową. W jego ramach pacjenci będą mogli otrzymywać innowacyjny lek, którego celem jest przede wszystkim zahamowanie postępu polineuropatii, czyli uszkodzenia nerwów. Polineuropatia powoduje postępujące trudności w poruszaniu się, bóle, zaburzenia czucia, trudności w codziennym funkcjonowaniu oraz ogranicza niezależność pacjentów, którzy wraz postępem choroby wymagają coraz większej pomocy ze strony opiekunów. Nowoczesne leczenie jest jednak w stanie zatrzymać ten proces, a pacjenci mają nadzieję, że będą mogli skorzystać z niego w ramach nowo utworzonego programu lekowego jak najszybciej.
12 marca 2025 r. został przedstawiony najnowszy projekt listy leków refundowanych, który ma wejść w życie 1 kwietnia 2025 r. Będzie dotyczył m.in. chorych na amyloidozę transtyretynową.
1 lipca 2024 r. została wprowadzona aktualizacja Programu Lekowego B.162 Leczenie pacjentów z kardiomiopatią w części I. Leczenie kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej, w związku z którą refundacją został objęty tafamidis.
W ostatnich latach daratumumab stał się podstawowym lekiem stosowanym w leczeniu układowej amyloidozy łańcuchów lekkich (amyloidozy AL). W pracach retrospektywnych pokazano szybkie i głębokie odpowiedzi hematologiczne oraz wydłużenie całkowitego przeżycia (OS) u chorych z tym rozpoznaniem.
Rzadka, cicha i niebezpieczna – amyloidoza transterytynowa, choroba najczęściej potwierdzana u pacjentów z niewydolnością serca. Podczas VI Konferencji „Dzień Chorób Rzadkich”, która odbędzie się 1 marca 2025 r., wybitni specjaliści skupią się m.in. na leczeniu amyloidozy ATTR.
Zajęcie serca przez złogi amyloidu w uogólnionej amyloidozie łańcuchów lekkich (amyloidozie AL) prowadzi do przewlekłej niewydolności serca i jest głównym niekorzystnym czynnikiem rokowniczym. W przypadku amyloidozy AL złogi zbudowane są z nieprawidłowo sfałdowanych wolnych łańcuchów lekkich i ich oligomerycznych prekursorów.
Od lipca 2024 roku do refundacji wszedł pierwszy lek stosowany w leczeniu przyczynowym amyloidozy transtyretynowej (ATTR). Część chorych była już wcześniej leczona dzięki programowi charytatywnemu, finansowanemu przez producenta, jednak obecnie stopniowo do nowego programu lekowego włączani są kolejni pacjenci. Pierwsze doświadczenia z jego funkcjonowania są dobre, być może jednak będą w nim konieczne zmiany – mówią prof. Piotr Podolec i prof. Jacek Grzybowski z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Kardiomiopatii.
Wybór kolejnej linii leczenia u pacjentów z zaawansowanym stadium amyloidozy łańcuchów lekkich (amyloidozy AL) i zajęciem serca nadal pozostaje trudnym zadaniem. Jedną z obiecujących opcji terapeutycznych jest wenetoklaks, szczególnie wśród pacjentów z t(11;14) oraz ekspresją białka BCL-2.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią dr Moniki Gawor-Prokopczyk na temat badania obserwacyjnego „Rejestr amyloidozy ATTR”.
Amyloidoza może wystąpić w obrębie każdego narządu. Najczęściej obejmuje nerki śledzionę, wątrobę lub serce. W ok. 14-15% przypadków nieprawidłowe białko gromadzi się w rejonie szyi i głowy, najczęściej w krtani. Rzadziej spotykana jest w tchawicy, oczodołach i nosowej części gardła.
Z Okazji Świąt Bożego Narodzenia składamy życzenia wszelkiego dobra i nadziei, miłości, wiary, siły i wytrwałości.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr hab. Jolanty Małyszko na temat transplantacji nerek u pacjentów z amyloidozą.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. Małgorzaty Sobieszczańskiej-Małek na temat transplantacji serca u chorych z amyloidozą.