Amyloidoza serca (CA), szczególnie na tle amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CA) zyskała ostatnio zwiększone zainteresowanie wśród kardiologów. Wynika to między innymi z faktu, iż częstość występowania choroby okazuje się być wyższa niż wcześniej sądzono.
W opublikowanym 12 marca projekcie kwietniowej listy refundacyjnej znajduje się nowy program lekowy – dedykowany nowoczesnemu leczeniu osób z dziedziczną amyloidozą transtyretynową. W jego ramach pacjenci będą mogli otrzymywać innowacyjny lek, którego celem jest przede wszystkim zahamowanie postępu polineuropatii, czyli uszkodzenia nerwów. Polineuropatia powoduje postępujące trudności w poruszaniu się, bóle, zaburzenia czucia, trudności w codziennym funkcjonowaniu oraz ogranicza niezależność pacjentów, którzy wraz postępem choroby wymagają coraz większej pomocy ze strony opiekunów. Nowoczesne leczenie jest jednak w stanie zatrzymać ten proces, a pacjenci mają nadzieję, że będą mogli skorzystać z niego w ramach nowo utworzonego programu lekowego jak najszybciej.
12 marca 2025 r. został przedstawiony najnowszy projekt listy leków refundowanych, który ma wejść w życie 1 kwietnia 2025 r. Będzie dotyczył m.in. chorych na amyloidozę transtyretynową.
1 lipca 2024 r. została wprowadzona aktualizacja Programu Lekowego B.162 Leczenie pacjentów z kardiomiopatią w części I. Leczenie kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej, w związku z którą refundacją został objęty tafamidis.
W ostatnich latach daratumumab stał się podstawowym lekiem stosowanym w leczeniu układowej amyloidozy łańcuchów lekkich (amyloidozy AL). W pracach retrospektywnych pokazano szybkie i głębokie odpowiedzi hematologiczne oraz wydłużenie całkowitego przeżycia (OS) u chorych z tym rozpoznaniem.
Rzadka, cicha i niebezpieczna – amyloidoza transterytynowa, choroba najczęściej potwierdzana u pacjentów z niewydolnością serca. Podczas VI Konferencji „Dzień Chorób Rzadkich”, która odbędzie się 1 marca 2025 r., wybitni specjaliści skupią się m.in. na leczeniu amyloidozy ATTR.
Zajęcie serca przez złogi amyloidu w uogólnionej amyloidozie łańcuchów lekkich (amyloidozie AL) prowadzi do przewlekłej niewydolności serca i jest głównym niekorzystnym czynnikiem rokowniczym. W przypadku amyloidozy AL złogi zbudowane są z nieprawidłowo sfałdowanych wolnych łańcuchów lekkich i ich oligomerycznych prekursorów.
Od lipca 2024 roku do refundacji wszedł pierwszy lek stosowany w leczeniu przyczynowym amyloidozy transtyretynowej (ATTR). Część chorych była już wcześniej leczona dzięki programowi charytatywnemu, finansowanemu przez producenta, jednak obecnie stopniowo do nowego programu lekowego włączani są kolejni pacjenci. Pierwsze doświadczenia z jego funkcjonowania są dobre, być może jednak będą w nim konieczne zmiany – mówią prof. Piotr Podolec i prof. Jacek Grzybowski z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Kardiomiopatii.
Wybór kolejnej linii leczenia u pacjentów z zaawansowanym stadium amyloidozy łańcuchów lekkich (amyloidozy AL) i zajęciem serca nadal pozostaje trudnym zadaniem. Jedną z obiecujących opcji terapeutycznych jest wenetoklaks, szczególnie wśród pacjentów z t(11;14) oraz ekspresją białka BCL-2.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią dr Moniki Gawor-Prokopczyk na temat badania obserwacyjnego „Rejestr amyloidozy ATTR”.
Amyloidoza może wystąpić w obrębie każdego narządu. Najczęściej obejmuje nerki śledzionę, wątrobę lub serce. W ok. 14-15% przypadków nieprawidłowe białko gromadzi się w rejonie szyi i głowy, najczęściej w krtani. Rzadziej spotykana jest w tchawicy, oczodołach i nosowej części gardła.
Z Okazji Świąt Bożego Narodzenia składamy życzenia wszelkiego dobra i nadziei, miłości, wiary, siły i wytrwałości.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr hab. Jolanty Małyszko na temat transplantacji nerek u pacjentów z amyloidozą.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. Małgorzaty Sobieszczańskiej-Małek na temat transplantacji serca u chorych z amyloidozą.
Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzą prof. dra hab. Jacka Grzybowskiego na temat aktualnych wytycznych leczenia amyloidozy transtyretynowej.
21 października 2024 r. Prezydent Rzeczypospolitej Polskiej, Andrzej Duda, wręczył akty nominacyjne dla nauczycieli akademickich oraz pracowników nauki i sztuki.