Dla lekarzy

Amyloidoza ATTR: aktualny standard leczenia w Polsce i potrzeby refundacyjne

Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzą prof. dra hab. Jacka Grzybowskiego na temat aktualnych wytycznych leczenia amyloidozy transtyretynowej.

Nominacja profesorska dla prof. Jacka Ryszarda Grzybowskiego

21 października 2024 r. Prezydent Rzeczypospolitej Polskiej, Andrzej Duda, wręczył akty nominacyjne dla nauczycieli akademickich oraz pracowników nauki i sztuki.

Jak elastografia wątroby może pomóc w diagnostyce amyloidozy?

Zajęcie serca ma najważniejsze znaczenie dla rokowania chorych z amyloidozą łańcuchów lekkich (amyloidozą AL). Zajęcie wątroby również wpływa na przeżycie w tej chorobie, ponadto zwiększa ryzyko wystąpienia toksyczności związanej z leczeniem.

Wpływ leczenia podtrzymującego na odpowiedź hematologiczną i narządową u chorych z amyloidozą łańcuchów lekkich

Wysokodawkowana chemioterapia wspomagana podaniem autologicznych komórek krwiotwórczych (autoSCT) nadal stanowi główną metodę leczenia pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (amyloidozą AL), kwalifikujących się do tej procedury.

Relacja cyfrowa z VIII Interdyscyplinarnej Konferencji Amyloidoza już dostępna

Zapraszamy do obejrzenia nagrań z VIII Interdyscyplinarnej Konferencji Amyloidoza, która miała miejsce w dniach 11-12 października 2024 r. w formie hybrydowej.

VIII Interdyscyplinarna Konferencja Amyloidoza

Bezpieczeństwo i tolerancja inhibitorów SGLT2 u pacjentów z amyloidozą serca

Kotransporter sodowo-glukozowy 2 (SGLT2) jest zlokalizowany w kanalikach proksymalnych nerek i odpowiada za reabsorpcję ponad 90% glukozy, która dostała się do światła kanalików. W 2014 roku dapagliflozyna i empagliflozyna (inhibitory SGLT2) zostały zarejestrowane w leczeniu cukrzycy typu 2.

Jak odpowiedź hematologiczna wpływa na odpowiedź sercową u pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich?

Całkowita odpowiedź hematologiczna (CHR) u pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (amyloidozą AL) z zajęciem mięśnia sercowego może prowadzić do poprawy funkcji tego narządu i poprawy wyników dotyczących przeżycia chorych.

VIII Interdyscyplinarna Konferencja Amyloidoza | Zaproszenie

Serdecznie zapraszamy do udziału w VIII Interdyscyplinarnej Konferencji Amyloidoza, która odbędzie się w dniach 11-12 października 2024 r. w formule on-line.

Kiedy i w jakich konstelacjach występują objawy u chorych przed postawieniem diagnozy amyloidozy łańcuchów lekkich?

Kluczowym do rozwiązania problemem u chorych z amyloidozą łańuchów lekkich (amyloidozą AL) pozostaje nadal skrócenie diagnostyki. Biorąc jednak pod uwagę rzadkie występowanie choroby, nieswoistość prezentowanych przez chorych objawów oraz częste konsultowanie pacjentów przez specjalistów z różnych dziedzin, postawienie ostatecznej diagnozy jest złożonym zadaniem.

Opóźnienie w wykryciu białka monoklonalnego jest związane z wczesnym zgonem w przebiegu amyloidozy łańcuchów lekkich

Początek procesu diagnostycznego u chorych z izolowanym zajęciem serca w przebiegu amyloidozy (CA) zazwyczaj obejmuje wykonanie badania echokardiograficznego i konsultację kardiologiczną.

Cztery stopnie odpowiedzi sercowej u chorych na amyloidozę łańcuchów lekkich

Ocena odpowiedzi na leczenie chorych na amyloidozę łańcuchów lekkich (amyloidozę AL) opiera się przede wszystkim na odpowiedzi hematologicznej. W dobie nowoczesnych terapii eliminujących nowotworowy klon plazmocytów, zablokowanie produkcji amyloidu nie należy już do rzadkości. Nie bez znaczenia natomiast pozostaje ocena odpowiedzi narządowej na zastosowane leczenie.

Jakie są wyniki leczenia w II linii chorych z amyloidozą łańcuchów lekkich w schemacie daratumumab, bortezomib i deksametazon?

Schematy leczenia wykorzystujące bortezomib w skojarzeniu z cyklofosfamidem i deksametazonem (CyBorD) bądź z melfalanem i deksametazonem (BMDex) są obecnie najczęściej stosowane w I linii chorych na amyloidozę łańcuchów lekkich (amyloidozę AL). Dodatkowo w ostatnich latach udowodniono korzystny wpływ wynikający z dodania przeciwciała anty-CD38 – daratumumabu (Dara) do I linii leczenia. Pozwoliło to na uzyskanie znacznie wyższych wskaźników całkowitej odpowiedzi hematologicznej (CR), CyBorD vs. Dara-CyBorD 18% vs. 53% (p<0,001).

Skuteczność daratumumabu w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem u chorych z amyloidozą łańcuchów lekkich

Daratumumab okazał się wysoce skuteczny w leczeniu amyloidozy łańcuchów lekkich (AL), ale pacjenci w stadium IIIB według Mayo byli wykluczeni z większości badań klinicznych. Celem cytowanej pracy była ocena skuteczności daratumumabu w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem (Dara-VD) w III stopniu zaawansowania wg klasyfikacji Mayo 2004 w ramach prospektywnego badania fazy II (identyfikator badania: NCT04474938).

Leczenie vutrisiranem redukuje śmiertelność i częstość występowania incydentów sercowo-naczyniowych – wyniki badania 3. fazy HELIOS-B

Amyloidoza transtyretynowa (ATTR) jest rzadką, postępującą i śmiertelną chorobą, spowodowaną przez nieprawidłowo sfałdowane białko transtyretyny (TTR), które gromadzi się w postaci złogów amyloidu w wielu tkankach, w tym w sercu, nerwach i przewodzie pokarmowym. Wyróżnia się dwie postacie tej choroby: dziedziczną, w której nieprawidłowa konformacja białka wynika z mutacji genetycznej w genie kodującym TTR oraz nabytą (wild-type) ATTR, która polega na dysocjacji tetramerów TTR do monomerów i ich odkładania w narządach. Postać dziedziczna jest dużo rzadsza niż postać nabyta.

Znaczenie mierzalnej choroby resztkowej w amyloidozie łańcuchów lekkich

Mierzalna choroba resztkowa (MRD) staje się coraz ważniejszym narzędziem w monitorowaniu chorób układu krwiotwórczego. W niektórych z nich, takich jak szpiczak plazmocytowy, ujemny wynik MRD w trakcie leczenia stanowi korzystny czynnik rokowniczy.