Zapraszamy do obejrzenia wywiadu z dr Efstathios Kastritis z University of Athens School of Medicine, Grecja, który omawia aktualny stan leczenia amyloidozy łańcuchów lekkich (AL). Chociaż dara-CyBorD zrewolucjonizowała leczenie nowo zdiagnozowanej amyloidozy AL, możliwości leczenia pacjentów w stadium IIIb choroby pozostają ograniczone.
Leczenie pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (AL) w stadium IIIb wg Mayo pozostaje wyzwaniem, głównie z powodu złego stanu ogólnego chorych wynikającego z zajęcia serca lub nerek. Rokowanie chorych w tym stadium choroby jest bardzo złe, z medianą przeżycia ok. 5 miesięcy. Stadium to charakteryzuje zaawansowanym zajęciem serca, definiowanym jako podwyższone stężenia troponin i NT-proBNP ≥8500 ng/l w surowicy. Ta grupa pacjentów została wykluczona z badania ANDROMEDA, na podstawie którego daratumamb został zarejestrowany w leczeniu AL.
Od 1 lipca 2023 roku w Polsce refundowany jest nowoczesny lek stosowany w amyloidozie łańcuchów lekkich. Ale zanim pacjent otrzyma terapię, chorobę trzeba zdiagnozować. A to wcale nie jest takie łatwe. O wyzwaniach w amyloidozie opowiada prof. Krzysztof Jamroziak.
Według dostępnej literatury zajęcie śledziony w przebiegu amyloidozy występuje w około 5% do 10% pacjentów z pierwotną amyloidozą układową (amyloidozą łańcuchów lekkich – AL).
Obecnie wiadomo, że istnieją 42 różne typy białek, które mogą odkładać się w narządach wewnętrznych powodując amyloidozę. Wśród nich amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) oraz amyloidoza transtyretynowa (ATTR) stanowią około 90% wszystkich przypadków amyloidozy układowej.
Agencja Badań Medycznych w ramach wsparcia rozwoju Polskiej Sieci Badań Klinicznych i jednostek realizujących badania kliniczne, wypracowała we współpracy z ekspertami zewnętrznymi Rekomendacje dla Badaczy dotyczące procesu udzielania informacji o badaniu klinicznym potencjalnemu uczestnikowi lub jego przedstawicielowi prawnemu i uzyskiwaniu świadomej zgody na udział w badaniu wraz z załącznikiem w postaci listy kontrolnej zawierającej najważniejsze kwestie, które powinny zostać omówione podczas całego procesu.
Dr Paolo Milani z Amyloidosis Research and Treatment Center w Pavi, opowiada o cechach klinicznych, wyzwaniach terapeutycznych i wynikach badań dotyczących amyloidozy łańcuchów lekkich płuc. Dr Milani wskazuje różnice między rozlaną a guzkową amyloidozą płucną łańcuchów lekkich.
Pierwotna zlokalizowana amyloidoza skórna (PLCA) charakteryzuje się odkładaniem złogów amyloidu w skórze, bez uogólnionego zajęcia wszystkich organów.
Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) wtórna do makroglobulinemii Waldenströma (WM) jest rzadko spotykaną chorobą na oddziałach hematologicznych.
Od 1 lipca 2023 w ramach programu lekowego Ministerstwa Zdrowia został zrefundowany lek daratumumab w schemacie DVCd u chorych na układową amyloidozę łańcuchów lekkich (AL) w I linii leczenia.
Szanowni Państwo, zapraszamy do uczestnictwa w webinarze organizowanym przez portal Hematoonkologia.pl, pt. „Amyloidoza, Makroglobulinemia Waldenströma, Szpiczak Plazmocytowy. Nowe możliwości leczenia w Polsce”, który odbędzie się 18 lipca o godz. 18:00. Zaproszeni eksperci omówią nowe programy lekowe dostępne dla chorych na makroglobulinemię Waldenströma oraz amyloidozę, a także nowe możliwości terapeutyczne, które pojawiły się w ramach obowiązującego programu B.54. Na zakończenie odpowiedzą na przesłane pytania.
Program oraz możliwość bezpłatnej rejestracji znajdują się na stronie wydarzenia.
Zapraszamy do obejrzenia wywiadu z dr Efstathios Kastritis z University of Athens School of Medicine, Grecja, który omawia trwające prospektywne badanie fazy II EMN27 (NCT04617925) oceniające skuteczność i bezpieczeństwo monoterapii belantamabem mafodotin u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie amyloidozą łańcuchów lekkich (R/R) (AL). Dr Kastritis dzieli się szczegółami na temat schematu leczenia i przedstawia aktualne wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa, koncentrując się na pacjentach, którzy byli wcześniej leczeni daratumumabem lub bortezomibem, u których wystąpiły działania niepożądane. Wywiad ten miał miejsce podczas 28. Kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) 2023 we Frankfurcie w Niemczech.
Dr Paolo Milani z Amyloidosis Research and Treatment Center w Pavi, opowiada o obecnej i przyszłej roli daratumumabu w leczeniu układowej amyloidozy łańcuchów lekkich (AL). Dr Milani wyjaśnia, iż w związku z faktem, że daratumumab stosowany jest w pierwszej linii leczenia (badanie ANDROMEDA NCT03201965), ważne jest określenie optymalnego czasu trwania leczenia daratumumabem, cyklofosfamidem, bortezomibem i deksametazonem (daraCyBorD), a także utrzymanie daratumumabu. Ważne jest również wyjaśnienie roli autologicznego przeszczepu komórek macierzystych (autoSCT) u pacjentów z głęboką odpowiedzią na daraCyBorD. Wywiad ten miał miejsce podczas 28. Kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) 2023 we Frankfurcie w Niemczech.
Lipcowy projekt listy leków refundacyjnych został już opublikowany. Dotyczy on m.in. szpiczaka, amyloidozy, a także wyrobów medycznych stosownych w leczeniu ran. W związku ze zmianami warto zwrócić uwagę np. na dodanie wskazania pozarejestracyjnego (off-label) dla 238 leków stosowanych przy nadciśnieniu tętniczym. Ponadto wciąż trwają ostatnie rozmowy na temat dopisania nowych terapii raka piersi.
Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. Krzysztofa Jamroziaka o doniesieniach na temat amyloidozy AL zaprezentowanych podczas Zjazdu EHA 2023. Profesor przytacza opracowane przez Międzynarodowe Towarzystwo Amyloidozy (ISA) i Europejskie Towarzystwo Hematologiczne (EHA) wytyczne dotyczące leczenia pacjentów z amyloidozą AL oraz omawia rozwój terapii przeznaczonych dla chorych z dużym zaawansowaniem amyloidozy oraz dla pacjentów z nawrotową postacią choroby.
Patofizjologia wysięku opłucnowego (PE) u pacjentów z amyloidozą jest niejasna, a w jego powstawanie może być zaangażowane kilka mechanizmów. Po pierwsze, odkładanie amyloidu na powierzchni opłucnej ściennej może powodować gromadzenie płynu w przestrzeni opłucnowej. Po drugie, złogi amyloidu w mięśniu sercowym mogą prowadzić do rozwoju kardiomiopatii restrykcyjnej, która z kolei prowadzi do powstania PE związanego ze wzrostem ciśnienia hydrostatycznego w kapilarach opłucnej.