Pierwotna zlokalizowana amyloidoza skórna (PLCA) charakteryzuje się odkładaniem złogów amyloidu w skórze, bez uogólnionego zajęcia wszystkich organów.
Amyloidoza łańcuchów lekkich (amyloidoza AL) wtórna do makroglobulinemii Waldenströma (WM) jest rzadko spotykaną chorobą na oddziałach hematologicznych.
Od 1 lipca 2023 w ramach programu lekowego Ministerstwa Zdrowia został zrefundowany lek daratumumab w schemacie DVCd u chorych na układową amyloidozę łańcuchów lekkich (AL) w I linii leczenia.
Szanowni Państwo, zapraszamy do uczestnictwa w webinarze organizowanym przez portal Hematoonkologia.pl, pt. „Amyloidoza, Makroglobulinemia Waldenströma, Szpiczak Plazmocytowy. Nowe możliwości leczenia w Polsce”, który odbędzie się 18 lipca o godz. 18:00. Zaproszeni eksperci omówią nowe programy lekowe dostępne dla chorych na makroglobulinemię Waldenströma oraz amyloidozę, a także nowe możliwości terapeutyczne, które pojawiły się w ramach obowiązującego programu B.54. Na zakończenie odpowiedzą na przesłane pytania.
Program oraz możliwość bezpłatnej rejestracji znajdują się na stronie wydarzenia.
Zapraszamy do obejrzenia wywiadu z dr Efstathios Kastritis z University of Athens School of Medicine, Grecja, który omawia trwające prospektywne badanie fazy II EMN27 (NCT04617925) oceniające skuteczność i bezpieczeństwo monoterapii belantamabem mafodotin u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie amyloidozą łańcuchów lekkich (R/R) (AL). Dr Kastritis dzieli się szczegółami na temat schematu leczenia i przedstawia aktualne wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa, koncentrując się na pacjentach, którzy byli wcześniej leczeni daratumumabem lub bortezomibem, u których wystąpiły działania niepożądane. Wywiad ten miał miejsce podczas 28. Kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) 2023 we Frankfurcie w Niemczech.
Dr Paolo Milani z Amyloidosis Research and Treatment Center w Pavi, opowiada o obecnej i przyszłej roli daratumumabu w leczeniu układowej amyloidozy łańcuchów lekkich (AL). Dr Milani wyjaśnia, iż w związku z faktem, że daratumumab stosowany jest w pierwszej linii leczenia (badanie ANDROMEDA NCT03201965), ważne jest określenie optymalnego czasu trwania leczenia daratumumabem, cyklofosfamidem, bortezomibem i deksametazonem (daraCyBorD), a także utrzymanie daratumumabu. Ważne jest również wyjaśnienie roli autologicznego przeszczepu komórek macierzystych (autoSCT) u pacjentów z głęboką odpowiedzią na daraCyBorD. Wywiad ten miał miejsce podczas 28. Kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) 2023 we Frankfurcie w Niemczech.
Lipcowy projekt listy leków refundacyjnych został już opublikowany. Dotyczy on m.in. szpiczaka, amyloidozy, a także wyrobów medycznych stosownych w leczeniu ran. W związku ze zmianami warto zwrócić uwagę np. na dodanie wskazania pozarejestracyjnego (off-label) dla 238 leków stosowanych przy nadciśnieniu tętniczym. Ponadto wciąż trwają ostatnie rozmowy na temat dopisania nowych terapii raka piersi.
Zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. Krzysztofa Jamroziaka o doniesieniach na temat amyloidozy AL zaprezentowanych podczas Zjazdu EHA 2023. Profesor przytacza opracowane przez Międzynarodowe Towarzystwo Amyloidozy (ISA) i Europejskie Towarzystwo Hematologiczne (EHA) wytyczne dotyczące leczenia pacjentów z amyloidozą AL oraz omawia rozwój terapii przeznaczonych dla chorych z dużym zaawansowaniem amyloidozy oraz dla pacjentów z nawrotową postacią choroby.
Patofizjologia wysięku opłucnowego (PE) u pacjentów z amyloidozą jest niejasna, a w jego powstawanie może być zaangażowane kilka mechanizmów. Po pierwsze, odkładanie amyloidu na powierzchni opłucnej ściennej może powodować gromadzenie płynu w przestrzeni opłucnowej. Po drugie, złogi amyloidu w mięśniu sercowym mogą prowadzić do rozwoju kardiomiopatii restrykcyjnej, która z kolei prowadzi do powstania PE związanego ze wzrostem ciśnienia hydrostatycznego w kapilarach opłucnej.
Dr Paolo Milani z Amyloidosis Research and Treatment Center w Pavi, omawia najnowsze postępy w leczeniu amyloidozy łańcuchów lekkich (AL), komentując rolę daratumumabu i daratumumabu, cyklofosfamidu, bortezomibu i deksametazonu (daraCyBorD) u pacjentów ze świeżo rozpoznaną i zaawansowaną chorobą. Wywiad ten miał miejsce podczas 28. Kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) 2023 we Frankfurcie w Niemczech.
Amyloidoza AA to jednostka kliniczno-patologiczna, w której dochodzi do zewnątrzkomórkowego odkładania przede wszystkim białka surowiczego amyloidu A (SAA), będącego białkiem ostrej fazy. Choroba zwykle dotyka całego organizmu, znacznie rzadziej występuje miejscowo. Ze wszystkich narządów amyloidoza AA najczęściej zajmuje nerki i stanowi około 40% przypadków amyloidozy nerkowej. Precyzyjna częstość występowania amyloidozy AA jest nieznana, ale szacuje się, że wynosi około 1-10 przypadków na milion osobolat.
Amyloidoza łańcuchów lekkich (AL.) jest chorobą klonalną wywodzącą się z komórek plazmatycznych o niskim indeksie proliferacyjnym, które wytwarzają immunoglobuliny tworzące następnie włókienka amyloidowe odkładane pozakomórkowo w ważnych dla życia narządach. Najczęściej amyloidogennym wolnym łańcuchem lekkim jest łańcuch λ.
Zapraszamy do obejrzenia wywiadu z dr Efstathios Kastritis z University of Athens School of Medicine, Grecja, który przedstawia wyniki II fazy trwającego badania EMN 27 (NCT04617925), oceniającego skuteczność i bezpieczeństwo belantamabu mafodotyny w monoterapii u pacjentów z nawrotem/opornością na leczenie (R/R) amyloidozy AL. Dotychczasowe wyniki badania wskazują wysoką skuteczność stosowania tego leku u pacjentów z amyloidozą R/R AL, w tym do częściowych i całkowitych odpowiedzi. Niemniej jednak leczenie to wiązało się z dużą częstością występowania keratopatii. Rozmowa została zarejestrowana podczas 64th ASH Annual Meeting and Exposition w Nowym Orleanie.
Amyloidoza jest chorobą wynikającą z odkładania się w przestrzeniach pozakomórkowych złogów amyloidu, co w przypadku zajęcia serca może prowadzić do rozwoju kardiomiopatii restrykcyjnej i w konsekwencji do śmierci.
Wrodzona amyloidoza transtyretynowa (amyloidoza ATTRv) jest chorobą dziedziczoną autosomalnie dominująco spowodowaną mutacją punktową w obrębie genu kodującego transtyretynę (TTR). Białko TTR, po wyprodukowaniu w wątrobie, ulega nieprawidłowemu sfałdowaniu i następnie odkłada się w formie fibryli amyloidu w organach docelowych (głównie sercu i obwodowym układzie nerwowym).
Zapraszamy do obejrzenia wywiadu z dr Efstathios Kastritis z University of Athens School of Medicine, Grecja, który opisuje II fazę trwającego badania AQUARIUS, które ocenia skuteczność daratumumabu z bortezomibem, cyklofosfamidem i deksametazonem (D-VCd) u pacjentów z nowo zdiagnozowaną amyloidozą łańcuchów lekkich (AL) (NCT05250973). Rozmowa została zarejestrowana podczas 64th ASH Annual Meeting and Exposition w Nowym Orleanie.